Conitec é desfavorável à incorporação de medicamento contra AME no SUS

Foi realizada na Câmara dos Deputados uma audiência pública sobre a incorporação do medicamento Onasemnogeno abeparvoveque no Sistema Único de Saúde (SUS). A apresentação inicial da tecnologia para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) foi feita pela assessora técnica do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS), a médica pediatra Corah Prado. 

A Secretaria-Executiva da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) também participou da reunião extraordinária, que ocorreu no dia 25 de outubro.

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Recomendação inicial 

A recomendação inicial da Conitec foi desfavorável à incorporação no SUS pela falta de certeza sobre os benefícios a longo prazo e a sua eficácia comparativa, além da segurança do medicamento, assim como o impacto econômico no sistema de saúde. 

“Muito mais do que incorporar uma droga órfã, é necessário que tenhamos uma política que amplie o acesso ao diagnóstico, uma linha de cuidado para os pacientes portadores de doença rara”, disse o ministro da saúde, Marcelo Queiroga, também ouvido durante a audiência. 

De acordo com Corah Prado, o que se considerou pelas evidências apresentadas no período da primeira avaliação do plenário, é que o medicamento seria semelhante aos dois já incorporados pela Comissão para os tipos I e II da enfermidade.   

“Desfechos de mortalidade e não evolução para ventilação mecânica, o nusinersena já havia mostrado. Por isso que foi considerado semelhante. E ganhos motores também, assim como com o Risdiplam. As crianças com AME possuem tratamento dentro do SUS, e o medicamento viria como uma terceira opção. O que se precisa, de fato, é demonstrar a efetividade de que ele realmente é tão superior aos outros já incorporados e que justifique o valor que ele está”, argumentou Corah Prado. 

Aspectos de segurança do medicamento 

Quanto aos aspectos de segurança do medicamento levantados pela Comissão, e que provocaram questionamentos por parte de alguns participantes da audiência, a assessora técnica do DGITS, respondeu que a grande vantagem do medicamento é ser de dose única, o que também pode ser o seu grande problema. 

“Uma vez que você fez a medicação, se você não conhece a longo prazo a segurança disso, você não tem como reverter o que foi feito. Enquanto que com os demais são feitos com uma certa periodicidade, você pode detectar o efeito adverso e pode atuar tomando as providências cabíveis ou retirando a medicação. O medicamento, não. Uma vez feito, os efeitos estão lá, positivos e negativos. E por isso a questão de segurança é tão importante para a Conitec”, explicou a médica pediatra. 

Entenda melhor o caso

A Novartis, fabricante do medicamento, encaminhou a proposta de incorporação do medicamento para a Conitec. A indicação proposta é de que o fármaco atende pacientes pediátricos abaixo de dois anos com AME do tipo I ou com até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). 

O demandante seguiu integralmente a indicação no país realizada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), como consta em bula. 

No entanto, a Conitec considerou inicialmente que há incerteza na eficácia da tecnologia em pacientes com mais de seis meses e na efetividade de longo prazo em comparação com outras alternativas terapêuticas. 

Em sua versão atual, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME recomenda o uso do medicamento nusinersena no tratamento da AME tipos I e II. Em março de 2022, o Ministério da Saúde decidiu incorporar ao tratamento desses dois tipos de AME o Risdiplam. 

O preço proposto para essa nova incorporação foi de R$ 5.722,79 por paciente, sendo a estimativa da empresa de aproximadamente 66 pacientes elegíveis no primeiro ano. Um impacto orçamentário para o SUS de R$ 347 milhões no primeiro ano a R$ 493 milhões no quinto ano de incorporação do medicamento.